Almeno due terzi di questi decessi sono stati collegati agli oppioidi in entrambi gli anni

I revisori del personale della Food and Drug Administration hanno affermato che i dati clinici fino ad oggi non meritano l’approvazione del farmaco drisapersen di BioMarin Pharmaceutical per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibile di saltare l’esone 51.

I revisori del personale della FDA hanno sollevato dubbi sul beneficio clinico di drisapersen e hanno affermato che i dati a lungo termine presentati da BioMarin non supportano un’approvazione in questo momento.

Venerdì le azioni di BioMarin sono scese dell’8,7% a $ 94,15 nel trading pre-mercato. Le azioni di Sarepta Therapeutics, che sta sviluppando un trattamento rivale, sono aumentate del 23% a $ 32.

"La conclusione di questa revisione è che non è stata stabilita una prova sostanziale dell’efficacia clinica per drisapersen nel trattamento della DMD suscettibile di esone 51-skip," i membri del personale hanno detto in un documento rilasciato venerdì. (http://1.usa.gov/1I3wGfR)

I revisori del personale della FDA hanno anche espresso preoccupazione per gli effetti collaterali del drisapersen sui reni.

Joshua Schimmer di Piper Jaffray ha detto che mentre il personale della FDA era molto critico nei confronti del farmaco, si era fermato prima di raccomandare che i drisapersen non fossero approvati.

Il personale ha raccomandato BioMarin di condurre ulteriori studi sull’effetto del farmaco nei bambini di età pari o inferiore a 5 anni e su come il sistema immunitario del corpo ha reagito al farmaco.

L’azienda sta ancora testando gli effetti a lungo termine del drisapersen nei pazienti con DMD. Lo studio dovrebbe essere completato entro aprile, secondo un database federale di studi clinici.

Ultimo aggiornamento 20 novembre 2015

Una piattaforma di intelligenza artificiale progettata per individuare eventi neurologici acuti come ictus, emorragia e idrocefalo ha identificato la malattia nelle immagini craniche in 1,2 secondi, hanno riferito i ricercatori della Icahn School of Medicine del Monte Sinai. (Medicina della natura)

Una firma unica della proteina sinaptica può differenziare le persone che hanno patologia di Alzheimer senza demenza dai malati di Alzheimer dementi e dalle persone sane, hanno detto gli scienziati della University of Texas Medical Branch a Galveston. (Journal of Alzheimer’s Disease)

Quasi 72.000 persone negli Stati Uniti sono morte per overdose di droga nel 2017 secondo i dati provvisori del CDC, rispetto a un numero record nel 2016. Almeno due terzi di questi decessi erano legati agli oppioidi in entrambi gli anni. (Vox)

SPR Therapeutics ha affermato che i suoi sistemi di stimolazione dei nervi periferici percutanei hanno ottenuto l’approvazione della FDA per il dolore cronico e acuto.

L’espansione di Medicaid nell’ambito dell’Affordable Care Act era legata a più prescrizioni per buprenorfina-naloxone (Suboxone), suggerendo che l’espansione ha migliorato l’accesso al trattamento del disturbo da uso di oppioidi. (Rete JAMA aperta)

Un piccolo studio ha mostrato che il talamo anteriore può fornire un allarme precoce sulle convulsioni all’interno e all’esterno delle strutture temporali mesiali. (Ricerca sull’epilessia)

La nuova regola del casco della NFL, parte dell’ultimo sforzo della lega per ridurre le commozioni cerebrali, non è popolare tra i suoi beneficiari previsti: i giocatori. (ESPN)

I microsanguinamenti cerebrali erano associati a deterioramento cognitivo nella malattia di Parkinson, hanno riferito i ricercatori di Tokyo. (Rivista di scienze neurologiche)

I pazienti con malattia di Parkinson che sono stati sottoposti a stimolazione cerebrale profonda hanno mostrato un miglioramento nella sindrome delle gambe senza riposo. (Neurologia)

Una dieta sana era collegata a un minor rischio di una prima diagnosi clinica di demielinizzazione del sistema nervoso centrale, hanno riferito ricercatori australiani. (Diario sulla sclerosi multipla)

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Il vincitore di questa settimana è … Lance Finney, uno sviluppatore di software e collaboratore di @GroundedParents. Ha condiviso questo articolo scritto da Steven Novella, neurologo clinico e assistente professore presso la Yale University School of Medicine, che ha affrontato la questione dell’abito che ha affascinato e confuso milioni di persone nelle ultime 24 ore.

Il neurologo, scettico e divulgatore scientifico @stevennovella spiega l’illusione ottica dietro #TheDress: http://t.co/L2jvcvJkvA

– Lance Finney (@LMFinney) 27 febbraio 2015

Ricordate sempre: "Non vediamo le cose come sono; li vediamo come siamo." – Anäis Nin

Vincitori passati:

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Il cervello delle donne appariva circa 3 anni più giovane di quello degli uomini della stessa età, secondo uno studio PET sul metabolismo cerebrale.

Le donne avevano un persistentemente inferiore "età metabolica del cervello" rispetto all’età cronologica durante la loro vita adulta, hanno riferito Manu Goyal, MD, della Washington University School of Medicine di St. Louis e colleghi in Proceedings of the National Academy of Sciences.

"Stiamo appena iniziando a capire come vari fattori legati al sesso potrebbero influenzare la traiettoria dell’invecchiamento cerebrale e come ciò potrebbe influenzare la vulnerabilità del cervello alle malattie neurodegenerative," Goyal ha detto in una dichiarazione. "Il metabolismo cerebrale potrebbe aiutarci a capire alcune delle differenze che vediamo tra uomini e donne con l’avanzare dell’età."

Alcuni teorici hanno previsto che le femmine potrebbero avere un cervello più giovane rispetto ai maschi, ma i risultati a sostegno di questa idea sono stati contraddittori. Per testare l’ipotesi, Goyal e coautori hanno analizzato l’imaging PET di 205 uomini cognitivamente normali (n = 84) e donne (n = 121) di età compresa tra 20 e 82 anni.

Il team ha valutato le misurazioni dell’uso di glucosio totale regionale, il consumo di ossigeno e il flusso sanguigno cerebrale e ha calcolato la frazione di zucchero impegnata nella glicolisi aerobica in varie regioni del cervello. Più zucchero cerebrale è dedicato alla glicolisi aerobica nei bambini e nei giovani adulti, ma la frazione diminuisce costantemente con l’età, stabilizzandosi a quantità molto basse quando le persone hanno 60 anni, hanno notato Goyal e coautori.

Hanno insegnato a un algoritmo informatico a prevedere l’età degli uomini sulla base dei dati del metabolismo cerebrale, quindi hanno inserito i dati del metabolismo delle donne nel programma. L’algoritmo ha stimato che il cervello delle donne fosse di 3,8 anni più giovane della loro età reale (95% CI 1,0-6,6 anni, test Pt), in media.

Per confermare che la differenza tra donne e uomini nell’età metabolica del cervello non era specifica per l’allenamento su dati maschili, i ricercatori hanno capovolto il processo, addestrando l’algoritmo solo sui dati femminili. Questa volta, l’algoritmo ha previsto che l’età metabolica del cervello degli uomini fosse di 2,4 anni più vecchia delle donne (test t P

Questa relazione è continuata per tutta la vita adulta: anche tra le persone sui 20 anni, il cervello femminile era più giovane di quello maschile, suggerendo che le differenze di sesso durante lo sviluppo possono preparare il terreno per le traiettorie dell’invecchiamento cerebrale. La differenza era presente anche nelle persone che avevano l’amiloide cerebrale.

"Non è che il cervello degli uomini invecchi più velocemente," disse Goyal. "Cominciano l’età adulta circa 3 anni in più delle donne e questo persiste per tutta la vita."

"Penso che questo potrebbe significare che il motivo per cui le donne non sperimentano così tanto declino cognitivo negli anni successivi è perché il loro cervello è effettivamente più giovane, e attualmente stiamo lavorando a uno studio per confermarlo," Ha aggiunto.

Le ragioni delle differenze di sesso non sono chiare e sono necessari ulteriori lavori, hanno osservato i ricercatori: lo studio non aveva dati sufficienti per valutare accuratamente lo stato della menopausa e conteneva relativamente pochi punti di dati sugli individui di mezza età, ha sottolineato il team.

E mentre l’età metabolica del cervello potrebbe essere utile per prevedere il rischio di declino cognitivo o identificare fattori che potenzialmente potrebbero migliorare o peggiorare la traiettoria slim4vit inhaltsstoffe dell’invecchiamento cerebrale, i risultati devono essere convalidati in altre coorti, hanno aggiunto i ricercatori.

Divulgazioni

Lo studio è stato finanziato da sovvenzioni della Barnes-Jewish Hospital Foundation, Charles F. e Joanne Knight, la James S. McDonnell Foundation, il McDonnell Center for Systems Neuroscience e il National Institutes of Health. Gli autori non hanno segnalato conflitti di interesse.

Fonte primaria

Atti della National Academy of Sciences

Fonte di riferimento: Goyal M, et al "Persistente giovinezza metabolica nel cervello femminile che invecchia" PNAS 2019; DOI: 10.1073 / pnas.1815917116.

NEW YORK (Reuters) – Il topo camminava, il topo si fermava; il topo ha ignorato una ciotola di cibo, poi è tornato indietro e l’ha inghiottita, ed era tutto controllato dai neuroscienziati, hanno riferito i ricercatori giovedì.

Lo studio, che descrive un modo per manipolare i circuiti cerebrali di un animale da laboratorio in modo sufficientemente accurato da attivare e disattivare i comportamenti, è il primo ad essere pubblicato nell’ambito della BRAIN Initiative del 2013 del presidente Barack Obama, che mira a far progredire la neuroscienza e sviluppare terapie per i disturbi cerebrali.

Lo scopo del mouse telecomandato non è creare un esercito di robo-roditori. Invece, i neuroscienziati sperano di perfezionare una tecnica per identificare il cablaggio cerebrale alla base di qualsiasi comportamento e controllare quel comportamento attivando e disattivando i neuroni.

Se gli scienziati sono in grado di farlo per i circuiti coinvolti nei disturbi psichiatrici o neurologici, potrebbe portare a terapie. Questo approccio riflette un allontanamento dal collegare tali malattie a "squilibri chimici" nel cervello, rintracciandoli invece a errori di cablaggio e errori nei circuiti neuronali.

"Questo strumento affina la punta di diamante della ricerca volta a migliorare la nostra comprensione dei disturbi del circuito cerebrale, come la schizofrenia e i comportamenti di dipendenza," ha detto il dottor Francis Collins, direttore del National Institutes of Health, che ha finanziato lo studio da 1 milione di dollari.

La tecnica utilizzata per controllare i neuroni si chiama DREADD (recettori designer attivati ​​esclusivamente da farmaci designer).

I neuroni cerebrali sono geneticamente modificati per produrre un "progettista" – recettore. Quando il recettore si raccoglie in una molecola artificiale che si inserisce come una chiave in una serratura, il neurone viene attivato.

Poiché il recettore non risponde ad altre molecole, comprese quelle naturali nel cervello, l’unico modo per attivare i neuroni è tramite quello artificiale. I DREADD consentono agli scienziati di manipolare i neuroni senza impiantare nulla nel cervello.

I DREADD, inventati circa un decennio fa, erano stati usati per attivare o disattivare i neuroni, ma non entrambi. I DREADD 2.0 sono i primi a farlo, hanno riferito gli scienziati guidati da Bryan Roth dell’Università della Carolina del Nord il 30 aprile sulla rivista Neuron.